Một startup Nhật Bản dự kiến thử nghiệm ghép thận lợn chỉnh sửa gene cho bệnh nhân suy thận mạn tính vào năm 2028 nhằm đánh giá độ an toàn trước khi nộp đơn xin chính phủ phê duyệt chính thức.
PorMedTec, một công ty khởi nghiệp công nghệ sinh học của Nhật Bản, hôm 29/6 thông báo kế hoạch thử nghiệm lâm sàng nhằm cấy ghép thận lợn sang cơ thể người tại hai bệnh viện trong nước, dự kiến sớm nhất là vào năm 2028, theo The Japan Times.
Mỹ và Trung Quốc hiện là những quốc gia đi đầu trong lĩnh vực cấy ghép dị chủng (xenotransplantation), phương pháp sử dụng nội tạng động vật để điều trị cho người. Đến nay, hai quốc gia này ghi nhận tổng cộng 8 ca ghép thận lợn sang người. Trong đó, một trường hợp suy thận tại Mỹ đã duy trì sự sống mà không cần chạy thận nhân tạo trong suốt 38 tuần trước khi được nhận tạng từ người hiến tặng.
PorMedTec được tách ra từ Đại học Meiji, hiện nhập khẩu các tế bào lợn chỉnh sửa gene do công ty công nghệ sinh học eGenesis của Mỹ phát triển, sau đó nuôi cấy lợn nhân bản phục vụ cho mục đích ghép tạng tại Nhật Bản.
Theo The Mainichi, startup này đã đạt được thỏa thuận với Bệnh viện Đại học Hokkaido, thành phố Sapporo, và Bệnh viện Đa khoa Shonan Kamakura, thành phố Kamakura, tỉnh Kanagawa, để bắt đầu chuẩn bị cho các đợt thử nghiệm. Các cơ sở phẫu thuật lấy tạng từ lợn hiến tặng sẽ được xây dựng ngay trong khuôn viên hoặc khu đất liền kề bệnh viện. Điều này giúp nội tạng được vận chuyển ngay lập tức đến phòng mổ cho người, đảm bảo duy trì trạng thái chất lượng tốt nhất.
Kế hoạch thử nghiệm lâm sàng sẽ được trình lên Cơ quan Quản lý Dược phẩm và Thiết bị Y tế Nhật Bản (PMDA) sớm nhất là vào cuối năm tài chính 2026. Mỗi bệnh viện dự kiến thực hiện một vài ca để đánh giá cả tính an toàn lẫn hiệu quả của phương pháp. Một tiêu chí để đánh giá hiệu quả là bệnh nhân không phải chạy thận nhân tạo trong ít nhất 24 tuần.
Các bác sĩ thực hành cấy ghép thận từ chú lợn hiến tạng sang một chú lợn khác hôm 11/4. Ảnh: PorMedTec
Người đủ điều kiện tham gia thử nghiệm dự kiến là bệnh nhân trong độ tuổi 50 và 60 bị suy thận mạn tính cần phải chạy thận hoặc ghép tạng nhưng ít có khả năng nhận được thận hiến từ người thân hoặc các nguồn khác, đồng thời không mắc các biến chứng nghiêm trọng như bệnh tim. Tình trạng sức khỏe tổng thể của người bệnh cũng sẽ được xem xét kỹ lưỡng, do phương pháp này đòi hỏi phải sử dụng các loại thuốc ức chế miễn dịch mạnh hơn so với các ca ghép tạng thông thường.
Những chú lợn hiến tạng sẽ được tạo ra bằng công nghệ nhân bản vô tính từ các tế bào lợn nhập khẩu của công ty công nghệ sinh học Mỹ, đơn vị đã có kinh nghiệm lâm sàng trong lĩnh vực này. Mười gene trong các tế bào này đã được chỉnh sửa để làm giảm nguy cơ thải ghép miễn dịch. Tính đến ngày 28/6, một bệnh nhân được ghép thận vào tháng 11/2025 từ nguồn lợn do công ty Mỹ này cung cấp đã sống khỏe mạnh mà không cần chạy thận trong suốt 31 tuần.
PorMedTec lên kế hoạch thiết lập một hệ thống có khả năng sản xuất 100 con lợn hiến tạng mỗi năm vào năm 2027. Nếu các cuộc thử nghiệm diễn ra suôn sẻ, công ty dự định nộp đơn xin chính phủ phê duyệt quy trình này như một sản phẩm y học tái sinh vào năm 2029, đồng thời tiến tới hợp tác rộng rãi với các cơ sở y tế trong nước để triển khai kỹ thuật này.
Nhật Bản hiện có hơn 300.000 người phải chạy thận nhân tạo do mắc các bệnh lý về thận và khoảng 15.000 người trong danh sách chờ ghép thận. Trong khi đó, theo dữ liệu từ Mạng lưới Ghép tạng Nhật Bản, số ca ghép tạng từ người hiến chết não chỉ đạt khoảng 200 ca mỗi năm.
Trước bối cảnh đó, chính phủ Nhật Bản đã đưa cấy ghép dị chủng vào danh sách một trong những lĩnh vực trọng điểm thuộc lộ trình đầu tư công - tư được công bố vào đầu tháng này. Chính phủ kỳ vọng sẽ sớm làm chủ các công nghệ nội địa và hệ thống sản xuất nhằm đưa giải pháp này vào ứng dụng thực tiễn trong thời gian ngắn nhất.
"Trước mắt, chúng tôi muốn tận dụng những thành tựu của tập đoàn hàng đầu thế giới tại Mỹ, từ đó xây dựng nền móng cho việc đưa cấy ghép dị chủng vào ứng dụng thực tiễn tại Nhật Bản", ông Hiroshi Nagashima, Giám đốc PorMedTec đồng thời là giáo sư tại Đại học Meiji, chia sẻ.
Bình Minh (Theo The Japan Times, The Mainichi)
