Các vaccine ung thư cá thể hóa dùng công nghệ mRNA đang cho thấy hiệu quả kéo dài ở ung thư hắc tố và tín hiệu khả quan ban đầu với ung thư tụy, ung thư não.
Công nghệ từng giúp tạo ra vaccine Covid-19 trong thời gian kỷ lục đang tiếp tục mở rộng sang điều trị ung thư. Các liệu pháp dựa trên mRNA đang cho kết quả kéo dài ở ung thư hắc tố, đồng thời cho tín hiệu ban đầu ở ung thư tụy và ung thư não - những bệnh trước đây được xem là rất khó để hệ miễn dịch nhận diện và tấn công.
Những bước tiến này xuất hiện trong bối cảnh vaccine ung thư được xem là một trong các mảng nghiên cứu tăng trưởng nhanh của ngành ung thư học. Tại hội nghị của Hiệp hội Ung thư Lâm sàng Mỹ ở Chicago trong tháng này, hơn 130 nghiên cứu liên quan đến hướng tiếp cận này đã được trình bày.
Những nghiên cứu tiềm năng
Phòng nghiên cứu vaccine. Ảnh minh họa: Vecteezy
Đáng chú ý là chương trình của Moderna và Merck. Hai công ty đang thử nghiệm liệu pháp kết hợp một thuốc miễn dịch mạnh với vaccine ung thư mRNA cá thể hóa. Kết quả cho thấy liệu pháp này giúp kiểm soát ung thư hắc tố trong 5 năm ở một số bệnh nhân - một mốc quan trọng trong nỗ lực tạo ra vaccine được thiết kế riêng để huấn luyện hệ miễn dịch chống lại khối u.
Moderna và Merck hiện thử nghiệm các liệu pháp dựa trên mRNA trong 9 nghiên cứu quy mô lớn và vừa, gồm ung thư phổi, thận, bàng quang và tụy. Hai công ty cũng có thể công bố kết quả sớm từ thử nghiệm xác nhận quy mô lớn ở ung thư hắc tố trong năm nay.
Ngoài ra, nhiều nghiên cứu ban đầu tại các trường đại học và trung tâm y khoa đã được các hãng dược lớn như Roche và BioNTech phát triển thành chương trình nghiên cứu sâu hơn. Hãng nghiên cứu thị trường Vision Research Reports dự báo thị trường vaccine ung thư cá thể hóa, chủ yếu được thúc đẩy bởi công nghệ mRNA, có thể đạt 8,5 tỷ USD mỗi năm vào năm 2034.
Với bệnh truyền nhiễm, vaccine có thể dạy hệ miễn dịch nhận diện và tấn công virus, từ đó tạo bảo vệ lâu dài. Theo ông Eliav Barr, Giám đốc Y khoa của Merck, nguyên lý này hiện có thể được áp dụng cho ung thư. Đây là một bước tiến lớn.
Từ phát hiện ban đầu đến hướng đột phá
Khoảng 10 năm trước, bác sĩ Vinod Balachandran tại Trung tâm Ung thư Memorial Sloan Kettering là một trong những nhà khoa học sớm nhận thấy mRNA có thể được dùng để điều trị cả những loại ung thư nguy hiểm nhất.
Ông chú ý đến một hiện tượng hiếm gặp: một số bệnh nhân vẫn sống sót sau ung thư tụy, căn bệnh từng được cho là gần như "vô hình" trước hệ miễn dịch. Các nghiên cứu sau đó cho thấy ở những bệnh nhân này, hệ miễn dịch có thể nhận diện và tấn công khối u. Câu hỏi đặt ra là làm sao biến hiện tượng hiếm này thành điều phổ biến hơn.
Balachandran cho rằng mRNA, với ưu điểm có thể được thiết kế nhanh, có thể dùng để tạo vaccine riêng cho từng bệnh nhân. Vaccine này dựa trên các đột biến chỉ có trong khối u của người bệnh sau phẫu thuật.
Tháng 12/2019, một thử nghiệm giai đoạn 1 bắt đầu trên 16 bệnh nhân. Phác đồ gồm hóa trị, thuốc miễn dịch Tecentriq của Roche và vaccine mRNA cá thể hóa của BioNTech. Vaccine này được thiết kế để nhắm vào các protein đột biến trong khối u của từng người.
Tại hội nghị của Hiệp hội Nghiên cứu Ung thư Mỹ hồi tháng 4, Balachandran cho biết trong 8 bệnh nhân ung thư tụy có đáp ứng miễn dịch với vaccine, 7 người vẫn còn sống sau thời gian theo dõi lên đến 6 năm. Một thử nghiệm giai đoạn 2 trên 260 bệnh nhân toàn cầu đang được tiến hành để kiểm chứng kết quả này.
"Nếu mRNA thật sự là công nghệ cuối cùng tạo được đáp ứng miễn dịch có ý nghĩa lâm sàng, đó sẽ là một đột phá", bác sĩ Robert Vonderheide, Giám đốc Trung tâm Ung thư Abramson thuộc Penn Medicine và Chủ tịch sắp tới của Hiệp hội Nghiên cứu Ung thư Mỹ, nói.
Minh họa cách vaccine mRNA hoạt động, việt hóa từ nguồn Vecteezy.
Vai trò của mRNA
Bác sĩ Sayour ví mRNA như "phần mềm" của cơ thể, có thể được lập trình lại để làm nhiều việc, chẳng hạn tạo ra protein giúp hệ miễn dịch học cách tấn công tác nhân gây bệnh hoặc tế bào ung thư.
Một hướng nghiên cứu khác đang được phát triển tại Mount Sinai. Tại đây, Brian Brown, Giám đốc Viện Genomics Icahn, phát triển phương pháp thiết kế các hạt nano lipid, những "bong bóng chất béo" dùng để đưa mRNA vào tế bào, nhằm kiểm soát chúng đi đến vị trí nào trong cơ thể.
Một nghiên cứu đăng trên Nature Biotechnology hồi tháng 4 cho thấy mRNA có thể được khuếch đại hoặc "tắt bớt" để tăng đáp ứng miễn dịch hoặc giảm phản ứng có hại. Điều này có thể giúp tạo ra các liệu pháp ung thư mạnh hơn, hoặc mở ra cách điều trị mới cho bệnh tự miễn.
Sayour cũng thiết kế một vaccine dùng nhiều cụm hạt nano lipid, thay vì một hạt đơn như vaccine Covid-19. Vaccine này được tiêm vào tĩnh mạch với mục tiêu kích hoạt nhanh hệ miễn dịch để chống lại u nguyên bào thần kinh đệm, một dạng ung thư não phát triển rất nhanh, có tỷ lệ sống sau 5 năm dưới 7%.
Ông thừa nhận việc dùng vaccine để đối phó một loại ung thư như u nguyên bào thần kinh đệm là thách thức rất lớn. Nhưng nếu vaccine có thể chữa khỏi, hoặc thậm chí chỉ tạo được tác động rõ rệt với bệnh này, ý nghĩa đối với các dạng ung thư khác sẽ rất lớn.
Văn Hà (Theo Reuters)
Vaccine ung thư mRNA là gì?
mRNA, hay RNA thông tin, có sẵn tự nhiên trong mọi tế bào. Nhiệm vụ của nó là mang chỉ dẫn di truyền từ nhân tế bào đến nơi sản xuất protein.
Vaccine dùng mRNA để hướng dẫn tế bào tạo ra một dấu hiệu liên quan khối u, giúp hệ miễn dịch học cách nhận diện và tấn công tế bào ung thư. Mũi tiêm có thể được thiết kế dựa trên đột biến riêng trong khối u của từng bệnh nhân.
Vaccine có cùng nguyên lý huấn luyện hệ miễn dịch, nhưng mục tiêu là tế bào ung thư thay vì virus hoặc vi khuẩn. Nhiều hướng điều trị vẫn đang trong giai đoạn thử nghiệm. Một số kết quả ban đầu hứa hẹn nhưng cần nghiên cứu lớn hơn để xác nhận.
